Hvad er ATMP?

Selvom Martin Nielsen altid har insisteret på at leve livet fuldt ud, så har hans medfødte blødersygdom alligevel skabt ekstra besvær og bekymring for fremtiden. Sidste år fik han behandling med en ny genterapi, som har givet ham følelsen af at få sig selv tilbage.

Forestil dig, at du er født med en sjælden genfejl, der langsomt ødelægger dit syn og gør dig helt blind, inden du fylder 40 år, indtil en ny behandling på kort tid kan forbedre dit syn permanent. Det er virkeligheden for de 14 danske patienter, der siden 2020 har fået genterapi.

Få dage efter fødslen af lille Alfred fik hans forældre en besked, der ændrede alt: Deres søn havde en alvorlig og livstruende muskelsvindsygdom. Men en ny behandling med genterapi var med til at redde hans liv og har givet hans forældre håb for fremtiden.

For første gang viser data fra kliniske for­søg, at en tredjedel af de hårdest ramte patienter med knoglemarvskræft ikke har tegn på sygdommen fem år efter behand­ling med celleterapi.

For patienter med aggressiv lymfekræft, der tidligere kun kunne få lindrende be­handling, har udviklingen af nye cellete­rapier revolutioneret behandlingsmulig­hederne. I dag kan op mod halvdelen af dem blive helt raske.

Nye behandlinger har revolu­tioneret udsigterne for patienter med muskelsvindsygdommen spinal mu­skelatrofi. Med genterapi er det særligt muligheden for kun at blive behandlet én gang, der fasci­nerer lægerne.