Kun hver tredje ny medicin til små og sjældne sygdomme når patienterne, viser en analyse fra Lægemiddelindustriforeningen. Dette rejser bekymring om ulige adgang til behandling og kræver alternative tilgange til vurdering af disse lægemidler.
Kun hver tredje nye lægemidler til små og sjældne sygdomme når patienterne, viser ny analyse foretaget af Lægemiddelindustriforeningen (Lif). Det er nemlig kun en tredjedel af de nye lægemidler, som Medicinrådet anbefaler som ny standardbehandling.
Dette står i skarp kontrast til andre sygdomsområder, hvor næsten halvdelen af lægemidlerne anbefales til standardbehandling.
”Det er en politisk målsætning, som er beskrevet i de syv principper for prioritering af sygehuslægemidler, at små og store patientgrupper skal have lige adgang til behandling. Derfor er det selvfølgelig et problem, hvis patienter med små og sjældne sygdomme ikke har samme adgang til nye og innovative behandlinger,” siger Louise Broe, chefkonsulent på Sygehusområdet, Lif.
Medicinrådet har vurderet 64 nye lægemidler og indikationer, hvoraf 18 er til små og sjældne sygdomme, viser analysen, der dækker perioden siden januar 2021. Kun 6 ud af de 18 lægemidler er anbefalet til standardbehandling, mens det er over halvdelen på andre sygdomsområdet. Dette rejser bekymring om den begrænsede adgang, danske patienter med små og sjældne sygdomme oplever i forhold til behandlingsmuligheder.
”For lægemidler til små og sjældne sygdomme er der ofte et begrænset evidensgrundlag, og der kan være usikkerhed om størrelsen af effekten – ikke mindst den langsigtede effekt. Lægemidlerne er godkendt på europæisk plan. Derfor bør den danske vurdering af disse lægemidler inddrage andre metoder og redskaber, end vi kender fra den måde, vi traditionelt vurderer lægemidler på,” understreger hun.
Lif opfordrer derfor til en villighed til at tage disse lægemidler i brug selvom den langsigtede effekt er usikker – fx ved hjælp af risikodeling, hvor de offentlige, som betaler, og virksomheder, som har udviklet lægemidlerne, laver alternative prisaftaler.
”Vi skal sikre lige adgang til behandling for alle patientgrupper. Dilemmaet er således også, at hvis vi ikke tager disse lægemidler til små og sjældne i brug, så får vi aldrig bedre data. Det er afgørende at tage skridt som risikodeling og inddragelse af real-world evidence (RWE) for at sikre, at danske patienter med sjældne sygdomme ikke bliver efterladt uden adgang til eksisterende behandlingsmuligheder,” tilføjer hun.
