Camilla Lund Cramer, sundhedspolitisk chef i Lif
Patienter med små og sjældne sygdomme må ikke komme i klemme, fordi der er usikkerhed om størrelsen af behandlingernes effekt. Der er behov for ændret tilgang til vurdering, mener Lif.
På deres seneste møde anbefalede Medicinrådet en avanceret terapi, CAR-T, til to meget små patientgrupper med udgangspunkt i effektbaserede aftaler. Det er positivt, mener Lif, for nu har de pågældende patienter og klinikere flere muligheder for at behandle alvorlige sygdomme og forbedre livskvalitet og overlevelse for de ramte.
Men anbefalingerne kommer efter en længere proces i Medicinrådet med afslag og revurdering, mens patienter i flere af vores nabolande haft adgang til behandlingerne i en årrække. Eksempelvis i England, Norge og Sverige, hvor behandlingerne blev anbefalet for mellem to og fem år siden.
Når et lægemiddel først bliver anbefalet i Danmark flere år efter vores nabolande, kan det tyde på, at systemet ikke i tilstrækkelig grad tager højde for de særlige vilkår, der gælder for lægemidler til små patientgrupper
“Det er meget positivt, at behandlingerne nu kan komme patienterne til gavn. Men når et lægemiddel først bliver anbefalet i Danmark flere år efter vores nabolande, kan det tyde på, at systemet ikke i tilstrækkelig grad tager højde for de særlige vilkår, der gælder for lægemidler til små patientgrupper, eller at Medicinrådet er særligt optaget af usikkerhed i data. Det kan forsinke patienternes adgang til behandling unødigt – og i sidste ende er det patienterne, der kommer i klemme,” siger Camilla Lund Cramer, sundhedspolitisk chef i Lif.
“Vi kan ikke vurdere det faglige grundlag i den konkrete sag, men forløbet er et interessant eksempel på en mere generel udfordring, som virksomhederne oplever”, fortsætter hun.
Behov for en mere pragmatisk tilgang
Derfor er Lif optaget af, at den igangværende evaluering af Medicinrådet afdækker, om Danmark håndterer usikkerhed mere rigidt end vores nabolande, og om der er bedre måde at vurdere og anbefale lægemidler til små og sjældne sygdomme på.
”Når der er tale om behandlinger til små patientgrupper, er datagrundlaget naturligt mere begrænset, og derfor er man nødt til at acceptere større usikkerhed. Systemet skal indrettes, så patienter med små og sjældne sygdomme ikke venter længere på at kunne på behandling med nye innovative lægemidler end patienter i de lande, vi gerne vil være på niveau med”, siger Camilla Lund Cramer, sundhedspolitisk chef i Lif.
Her bør evalueringen blandt andet undersøge, om vurderingsprocessen med fordel kan tage højde for de særlige vilkår, der gælder for lægemidler til små patientgrupper og kigge på konkrete cases, der kan afdække netop det.
