Kun 18 procent af nye lægemidler til behandling sjældne sygdomme, de såkaldte ’orphan drugs’, er fuldt tilgængelige i Danmark, viser en ny opgørelse. Det er bekymrende og kalder på handling, mener Lif.
Danmark ligger under det europæiske gennemsnit, når det gælder fuld tilgængelighed til nye ’orphan drugs’ godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur, EMA. Det viser den årlige Patients W.A.I.T. Indicator Survey fra EFPIA, som måler, hvordan adgangen til nye og innovative lægemidler ser ud på tværs af Europa.
Orphan drugs er lægemidler til sjældne sygdomme, hvor patientgruppen er lille, og hvor der er få og ofte ingen eksisterende behandlingsmuligheder.
I Danmark er 29 ud af 66 nye lægemidler til sjældne sygdomme tilgængelige. For over halvdelen af disse gælder det dog, at adgangen er begrænset til individuel vurdering. Det betyder, at behandlingen ikke er standardtilbud til hele patientgruppen, men kun gives til enkelte patienter efter en konkret, klinisk vurdering.
Det betyder, at alt for mange patienter med sjældne sygdomme ikke har adgang til den nyeste behandling. Det er ikke godt nok.
Kun 12 af de 66 nye lægemidler – svarende til 18 procent – er fuldt tilgængelige som standardbehandling. I praksis betyder det, at læger ofte må søge om behandling til deres patienter i de enkelte regioner, det man kalder for individuel adgang efter det syvende princip. Det giver en uens og uigennemsigtig adgang, hvor nogle patienter får et ja, mens andre får nej og for eksempel må søge behandling i udlandet.
“Det betyder, at alt for mange patienter med sjældne sygdomme ikke har adgang til den nyeste behandling. Det er ikke godt nok. Mennesker med sjældne sygdomme skal have lige så god adgang til den bedste behandling som alle andre,” siger Camilla Lund-Cramer, sundhedspolitisk chef i Lægemiddelindustriforeningen, Lif.
Danmark kan gøre mere
Når en sygdom er sjælden, medfører det særlige udfordringer i udviklingen af nye behandlinger. Der er få patienter, et begrænset datagrundlag og ofte etiske udfordringer. Det gør det vanskeligere at dokumentere effekten på samme måde som i store, traditionelle kliniske studier – og det vanskeliggør også vurderingen af lægemidlerne i Medicinrådet, fordi evidensen er mere begrænset og usikkerheden fylder mere.
Men det må ikke blive en barriere for patienternes adgang til behandling, understreger Camilla Lund-Cramer.
”Usikkerhed om størrelsen på effekten må ikke betyde, at mennesker med sjældne sygdomme ikke har lige adgang til behandling. I stedet skal vi blive bedre til at håndtere usikkerheden – vi skal tillade større usikkerhed, opsamle data systematisk og anvende flere alternative prismodeller, hvor prisen kobles op på forbruget og effekten af behandlingen. For sygdomme med meget få patienter bør vi også overveje, om Medicinrådet i højere grad kan læne sig op ad EMA’s godkendelser. Danmark bør sikre en mere forudsigelig og lige adgang til behandling for mennesker med sjældne sygdomme,” siger hun.
Læs hele W.A.I.T opgørelsen her.
