De såkaldte orphan-lægemidler, lægemidler til sjældne sygdomme, bliver i mindre grad anbefalet af Medicinrådet. Siden 2022 er over halvdelen af lægemidler til sjældne sygdomme som Medicinrådet har vurderet, således ikke blevet anbefalet til brug i det danske sygehusvæsen.
56 procent af de orphan-lægemidler som Medicinrådet har vurderet siden 2022, er blevet afvist eller kategoriseret som ’ikke-anbefalet’ til brug i sygehusvæsenet. Det viser Lifs egne beregninger på baggrund af tal fra Medicinrådet.
Når over halvdelen af lægemidler til sjældne sygdomme bliver afvist, så er det for mange lægemidler, der ikke når ud til patienter. – Louise Broe, politisk chef for sygehusmedicin, Lif
Det er især usikkerheden om effekten, særligt på lang sigt, der er en væsentlig barriere for lægemidler til sjældne sygdomme. Resultatet er, at muligheder for at behandle sjældne sygdomme i det danske sygehusvæsen er begrænsede. Og det går ud over de patienter med sjældne sygdomme, som ofte ikke har en effektiv behandling i forvejen.
”Når over halvdelen af lægemidler til sjældne sygdomme bliver afvist, så er det for mange lægemidler, der ikke når ud til patienter. Særligt når vi ved, at netop patienter med sjældne sygdomme ofte mangler adgang til effektiv behandling. Derfor har vi et særligt ansvar for at sikre lige adgang til behandling – også når det kun er ganske få patienter, der lider af en sygdom,” forklarer Louise Broe, politisk chef for sygehusmedicin hos Lif.
Det drejer sig om 19 lægemidler, der er blevet afvist siden 2022, og det er en udvikling i den forkerte retning i forhold til den politiske ambition fra Folketingets side om, at der skal sikres lige adgang til behandling for både store og små patientgrupper. Det fremgår af Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler (2016).
Udviklingen skaber undren
”Vi kommer ikke uden om, at lægemidler til sjældne sygdomme ofte ikke har et fuldstændigt datagrundlag, når de tages i brug første gang. Det skyldes karakteristika ved patientgrupperne. Det er et vilkår, vi skal kunne håndtere, for usikkerhed bør ikke i sig selv være årsag til at afvise at bruge lægemidlet i behandlingen, hvis der er en klar formodning om positiv effekt for patienterne,” siger Louise Broe.
”Der er allerede i dag beskrevet en vis fleksibilitet i vurderingen af lægemidler til sjældne sygdomme med sparsom evidens. Men det er uklart konkret, hvordan denne fleksibilitet anvendes, og hvad den betyder. Det vil vi fra Lifs side gerne have en drøftelse med Medicinrådet om,” fortsætter Louise Broe.
Ifølge Lægemiddelindustriforeningen, er der en række veje, man bør gå for at sikre adgang til flere behandlinger for sjældne sygdomme.
”Vi har forskellige værktøjer, vi kan tage i brug. Vi skal anvende data til at følge op på effekt, vi skal justere modellen for betingede anbefalinger, så den kan bruges og Medicinrådet skal lægge større vægt på den kliniske vurdering og patienternes perspektiv, når der er usikkerhed.”
”Endelig skal virksomhederne sikre at de kliniske studier giver et så godt datagrundlag som muligt for Medicinrådet at vurdere lægemidler på. Det tror vi på, at også den fælles europæiske værdivurdering, EU HTA, vil være med til at understøtte,” slutter Louise Broe.
Læs også: Medicinrådet deltager i de første vurderinger i EU HTA
