Forskning i lægemidler

Grundforskning

Udviklingen af et nyt lægemiddel afhænger af et gensidigt tillidsforhold og et nødvendigt samarbejde mellem de offentlige og private forskningsmiljøer for i langt de fleste udviklingsprocesser bidrager både den offentlige sektor og lægemiddelindustrien med viden til udviklingen af et nyt lægemiddel.

Oftest er det den offentlige sektor, der beskæftiger sig med grundforskning, hvorefter lægemiddelindustrien tager tråden op og bringer den nye viden videre i udviklingen af et nyt lægemiddel. I Danmark har grundforskningen traditionelt været en opgave for universiteterne.

Grundforskning er forskningsaktiviteter, der sigter mod at opnå ny erkendelse om grundlæggende forhold i vores omverden. I lægemidlernes verden handler grundforskning om den grundlæggende sygdomsforståelse, opdagelse af nye sammenhænge og indsigt i sygdommes karakteristika. Forskerne forsøger at få indblik i de biologiske processer, som ikke fungerer normalt, og som derfor skaber sygdommen og dens symptomer. De prøver måske at forstå, hvordan nogle celler ændrer vævet i kroppen, og de prøver at forstå, hvordan sygdommen berører patienten generelt.

Denne sygdomsforståelse danner fundament for at udvikle en ny eller bedre behandling eller forebyggelse målrettet den pågældende sygdom. Grundforskningen danner derfor grundlaget for de mere specialiserede former for forskning såsom drug discovery og klinisk forskning, som kommer længere henne i udviklingsforløbet. Før et nyt lægemiddel kan udvikles, er det vigtigt, at forskerne forstår den sygdom, der søges en behandling til.

Drug discovery

I fasen ”drug discovery” omsættes den nye viden, som er opnået i grundforskningen, til såkaldt anvendt forskning i at udvikle nye og bedre lægemidler.

Ofte betyder det også et skift fra offentlig forskning til privat forskning. Det vil sige, at enten en privat forskningsinstitution, en biotekvirksomhed eller en lægemiddelvirksomhed nu tager den viden, der er opnået i grundforskningen, og bringer den videre til drug discovery, præklinisk forskning og klinisk forskning.

Potentielt lægemiddel eller blindgyde

I ”drug discovery” handler det om at finde en løsning på problemet. Sygdommen er problemet, og behandlingen er løsningen. Forskerne tager den viden, der er opnået i grundforskningen, og anvender den til at finde konkrete molekyler, der kan standse sygdommen eller lindre sygdommens symptomer. I denne fase undersøges ofte 5.000-10.000 molekyler, hvoraf i gennemsnit kun ét molekyle bliver til et nyt lægemiddel. Metoderne og effektiviteten i ”drug discovery” udvikles hele tiden – eksempelvis kan man i dag via computermodellering hurtigere finde frem til de stoffer, der er særligt lovende.

De valgte lægemiddelkandidater gennemgår omfattende tests, før forskerne kan komme videre i processen. Afprøvningen er med til at mindske risikoen for, at forskernes arbejde ender i “blindgyder” senere i processen. Efterprøvningen består af en række forskellige tests fx:

• Kan det absorberes i blodbanerne?
• Kommer det hurtigt nok ud til det korrekte virkningssted i kroppen?
• Metaboliseres det effektivt (det vil sige kan stofskiftesystemet håndtere det)?
• Udskilles det succesfuldt fra kroppen?
• Kan det påvises, at det ikke er toksisk (giftigt)?

Disse forsøg hjælper forskere med at udvælge lægemiddelkandidaterne tidligt i opdagelsesprocessen. De lægemiddelkandidater, der overlever disse screeninger, bliver nu optimeret og ændret, således at de bliver mere effektive og sikre og derfor kan gå videre og undersøges mere grundigt i de prækliniske forsøg.