Det er ikke nok at sige, at man vil være førende inden for ATMP

I Danmark står det sort på hvidt, at vi vil være førende inden for udvikling og ibrugtagning af ATMP. Og den ambition er smuk, men måske for letkøbt, lyder kritikken.

Muligheden for at kunne kurere uhel­bredelige sygdomme er ikke længere et fjernt fatamorgana. Behandlingerne findes på en række områder, og flere kommer til med udviklingen af nye ATMP’er, som vi kalder de nye, særlige gen-, celle,- og vævsterapier.

”Det er en ny virkelighed i relation til personlig medicin.”

Sådan siger Erik Jylling, koncerndi­rektør i Region Hovedstaden og den ene af to formænd for ATMP Danmark. Et samarbejde af myndigheder og interes­senter, der i 2024 så dagens lys med den tredje life science-strategi, og som siden blev cementeret med den nationale stra­tegi for personlig medicin, der udkom i august i år.

I den står der netop, at strategien har til formål at styrke Danmarks position som et af de førende lande i Europa til at udvikle, afprøve og tilbyde avancerede terapier som en del af patientbehandlin­gen, så patienter får hurtigere adgang til de mest effektive løsninger.

Erik Jylling var tilbage i 2021 som sundhedspolitisk direktør i Danske Re­gioner medinitiativtager sammen med Amgros til et myndighedssamarbejde, der havde til formål at blive klogere på landskabet omkring ATMP’er.

”Det var ambitionen allerede den­gang, at vi ville sikre, at danske patienter får adgang til den bedst mulige behand­ling hurtigst muligt.Det er det mantra, vi arbejder efter,” siger han og tilføjer:

”Og vi vil også sikre, at alle, der ud­vikler og producerer ATMP’er, har lyst og incitament til at bruge Danmark som testbænk til at fremme behandlingerne,” siger Erik Jylling.

”De to ting hænger oftest sammen, så kan vi i virkeligheden lave en one-stop shop for producenterne i forhold til at få en ensartet, hurtig myndigheds­behandling og tilgang til, hvordan man supporterer tingene. Det har været en del af incitamentet til at lave det fælles arbejde i ATMP Danmark,” siger Erik Jylling.

Hurtige til at tage behandlinger i brug

Mange lægemiddelvirksomheder har rettet fokus og investeringer mod mu­lighederne for at udvikle ATMP’er, og det fremgår af regeringens life scien­ce-strategi, at der er ca.250 igangværen­de kliniske studier af unikke ATMP’er, der potentielt kan komme på marke­det inden for det kommende årti, og Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) forventer 10-20 ansøgninger år­ligt om markedsføringsgodkendelser for nye ATMP’er de næste fem år.

I Danmark er ni ATMP’er anbefalet til i alt 13 forskellige patientgrupper. Tre ATMP’er er blevet afvist i Medicinrådet. Kritikken har ofte været, at Danmark halter bagud i forhold til lande som Nor­ge, Sverige og England, når det kommer til at anbefale de nye behandlinger.

Til det siger Erik Jylling:

”Der er altid nogen, der kommer med eksempler på noget, der er anbefalet i andre lande, men som oftest glemmer man, om det både er anbefalet OG taget i brug.I Danmark har vi track records.I det øjeblik en behandling er godkendt, tager vi det også i brug.Og i realiteten med meget kort aftræk,” siger Erik Jylling.

Men det er ikke det samme som, at vi er førende.Og det er ikke uden udfor­dringer at blive førende, når det kommer til ATMP.Det er dyre behandlinger og tit med en sparsom evidens, fordi der er tale om små patientgrupper, siger Erik Jylling.

”Vi udfordrer vores klassiske tilgang med den randomiserede, kontrollerede undersøgelse, fordi patientgruppen er så lille.”

Også hos Det Europæiske Lægemid­delagentur (EMA) er det udfordringer, som medicinaldirektør Steffen Thirstrup genkender:

”Hvis ATMP’erne skal nå patienter­ne, er det største problem ikke at få dem godkendt, men at få medlemsstaterne til at betale dem. De kommer med et pris­mærke, der er større end sædvanligt. Til gengæld er der også patientgrupper, der får en decideret game changer-behand­ling, der potentielt lover helbredelse,” siger han og tilføjer:

”Jeg tror aldrig, at nogen havde fore­stillet sig, at personlig medicin skulle være billigt. Et Svanekøkken koster heller ikke det samme som et køkken, der er skræddersyet til dig,” siger Steffen Thirstrup.

Kræver investeringer at være førende

Som landets største hospital, har Rigshospitalet både offentligt- og virksomhedsudviklede ATMP’er.

”Vi er rimelig langt fremme med at bruge ATMP’er klinisk, men vi har et klart ønske og behov for at stå stærkere,” siger forskningsdirektør på Rigshospitalet Malene Fischer. Det har krævet en opdatering af strategien for ATMP’er på hospitalet, et arbejde der resulterede i en fælles ATMP-ambition for Rigshospitalet, Herlev-Gentofte Hospital og Region Hovedstadens Apotek.

 “Vi involverede bredt alle, der arbejder med ATMP’er i huset både kommercielt og akademisk. Hvad er det der mangler, hvorfor kører det ikke bare som smurt? Det gør det ikke, fordi det er megakompliceret at arbejde med ATMP’er. Det skyldes blandt andet forskellige lovgivninger,” siger Malene Fischer.
Arbejdet med strategien mundede bl.a. ud i, at man nu opretter et  ATMP-sekretariat, som skal bistå klinikerne med implementeringen af ATMP’er. Men også begynder at investere i noget af den infrastruktur ATMP-behandling kræver.

Samtidig har hospitalet også haft et stort fokus på samarbejde med andre interessenter inden for ATMP’er.

“Vi skal ikke have de samme kom­petencer alle steder, men i stedet sam­arbejde og sikre, at vi får flest mulige ATMP’er til patienterne. Vi skal ikke bruge ressourcer på at bygge noget op i mursten, hvis vi kan få samme effekt for patienterne ved at gøre det på en anden måde,” siger Malene Fischer.

Og hun ser store potentialer i et styr­ket samarbejde på tværs af både regions- og landegrænser og med en bred gruppe af institutioner og virksomheder.

”Europæisk kan vi komme helt i top, særlig her i Danmark og Norden har vi alle komponenter, så vi potentielt kan komme til at stå virkelig stærkt, siger hun og fortsætter:

”Vi har Cellerator ved DTU, reNew på den anden side af vejen, vi har Rigsho­spitalet med højt specialiseret behand­ling inden for en række sjældne sygdom­me, Inge Marie Svanes center på Herlev Hospital, Aarhus Universitetshospital og deres ekspertise inden for CRISPR, vi har ATMP Danmark samt et godt sam­arbejde mellem hospitaler, universiteter og industrien, et styrket nordisk samar­bejde i the Nordic University Hospi­tal Alliance (NUHA), Medicon Valley Alliance og senest Innovation District Copenhagen. Hvis vi styrker samarbej­det – og selvfølgelig tilførte midler, så kan vi blive virkelig gode,” siger hun.

Og netop det med at investere hæfter Rasmus Bak sig også ved.

Han er lektor på Institut for Biome­dicin ved Aarhus Universitet og dybt optaget af forskningssamarbejdet med klinikere på Aarhus Universitetshospi­tal med henblik på udvikling af frem­tidens skræddersyede genterapier ved hjælp af CRISPR-teknologien, som i korte træk handler om at kunne klippe og redigere i gener.

”Det er fint at sætte ambitiøse mål i rapporter, men vi bliver ikke verdensfø­rende på ATMP-området, før der også bliver sat handling og investeringer bag ordene.”

Hos Novartis, der er en af de virksom­heder, der har udviklet flere af de AT­MP’er, der er på markedet i Danmark, er anerkendelse af værdien af de avan­cerede lægemidler og dermed også be­talingsvilligheden hos det danske sund­hedsvæsen afgørende for, at Danmark kan blive førende.

”Når vi får henvendelser fra vores hovedkontor om mulige kliniske forsøg med ATMP’er i Danmark, er det vigtigt for os også at kunne melde tilbage, at vi tror på, at Danmark efterfølgende vil ibrugtage ATMP’erne. Samtidig har vi brug for et stærkt samarbejde med ATMP Danmark, som involverer offent­lige myndigheder, klinikere, forskere, patienter og industrien, om at drive den faglige udvikling og rammebetingelser­ne for kommercielt udviklede ATMP’er i Danmark,” siger Pia Krogsgaard Villad­sen, Value & Access Director hos Novar­tis, og afslutter:

“Hvis vi lykkes med at positionere os som det førende ATMP-land i Nordeuro­pa, bliver det helt naturligt for virksom­heder som vores at placere både kliniske forsøg og behandlinger her. I sidste ende vil det gavne danske patienter og yder­ligere styrke Danmarks position som et førende life science-land.”

med. 35

Læs magasinet med. 35: ATMP’er – når fremtidens behandlinger bliver til nutid

Læs nu