Videre til indhold

Analyse:

Adgang til færre lægemidler til sjældne sygdomme

Kun hvert tredje lægemiddel til sjældne sygdomme er blevet anbefalet, siden Medicinrådet i 2021 overgik til at vurdere lægemidler ud fra QALY-metoden.

En ny analyse fra Lif viser, at adgangen til lægemidler til sjældne sygdomme umiddelbart er forringet siden 2021.

I alt er 18 lægemidler til sjældne sygdomme blevet vurderet, siden den nye metode trådte i kraft. Heraf er 12 blevet afvist som standardbehandling – typisk med begrundelsen, at evidensen for effekt er for sparsom i forhold til prisen.

Til sammenligning blev 24 ud af 47 lægemidler til sjældne sygdomme anbefalet med den tidligere metode i perioden 2017-2021, syv lægemidler blev delvist anbefalet, og 16 blev ikke anbefalet.

Og netop af den grund var der også i den nye metodevejledning fra Medicinrådet et særligt kapitel om lægemidler med sparsomme data.

”Det har dog umiddelbart ikke løst de udfordringer, der er i forhold til at tage de godkendte lægemidler til patienter med sjældne sygdomme i brug,” siger hun og fortsætter:

”Derfor foreslår vi at bruge hele værktøjskassen, når disse lægemidler skal tages i brug. Modellen for betingede anbefalinger skal justeres, så den kan anvendes som redskab i de relevante sager. Derudover skal alternative aftaler i højere grad anvendes til at håndtere konkrete usikkerheder. Endelig bør Medicinrådet anlægge en mindre restriktiv tilgang til håndtering af usikkerhed,” siger Louise Broe.

Der er en bred anerkendelse af, at lægemidler til sjældne sygdomme udgør en særlig problemstilling, fordi de ofte har et begrænset evidensgrundlag på grund af en lille patientpopulation, og dermed er der større usikkerhed om størrelsen af effekten, når de introduceres.

Louise Broe, chefkonsulent i Lif
Hvad er QALY?

Siden 1. januar 2021 har Medicinrådet benyttet kvalitetsjusterede leveår (QALY) som metodisk grundlag til at vurdere værdien af nye lægemidler og indikationsudvidelser. QALY er et standardiseret mål, der kombinerer livskvalitet og overlevelse i ét samlet tal.  

Metoden kendes også fra andre lande, da QALY er en internationalt accepteret metode, der anvendes i økonomisk evaluering inden for sundhedsvæsenet. 

QALY står dog ikke alene, og Medicinrådet benytter også Folketingets syv principper for prioritering af sygehusmedicin, når det beslutter, om ny sygehusmedicin skal anbefales. 

Derudover kan også alvorlighedsprincippet og forsigtighedsprincippet indgå i vurderingen.

Analyser

Medicinrådet indsnævrer patienters adgang til nye lægemidler

I en tredjedel af sagerne fra Lifs medlemsvirksomheder har Medicinrådet begrænset populationen af patienter, der er kandidater til behandling med nye lægemidler. Det viser en spørgeskemaundersøgelse blandt Lifs medlemsvirksomheder.

Medicinrådet indsnævrer patienters adgang til nye lægemidler
Hvert andet nye kræftlægemiddel er ikke blevet anbefalet
Hvert andet nye kræftlægemiddel er ikke blevet anbefalet
Færre nye lægemidler tilgængelige for danske patienter
Færre nye lægemidler tilgængelige for danske patienter
Mere end halvdelen af lægemidler med positiv merværdi anbefales ikke
Mere end halvdelen af lægemidler med positiv merværdi anbefales ikke
Adgang til færre lægemidler til sjældne sygdomme
Adgang til færre lægemidler til sjældne sygdomme
Langsom validering truer effektive sagsbehandlingstider

Mens sagsbehandlingstiderne falder i Medicinrådet, stiger valideringstiden så det nu i gennemsnit tager 115 dage at få valideret en ansøgning.

Langsom validering truer effektive sagsbehandlingstider

Kontakt os, hvis du vil vide mere

Louise BroeChefkonsulent, sygehusområdet
+45 39 15 09 39lbr@lif.dkLouise Broe on LinkedIn
Mads Juul SørensenAnalytisk konsulent+45 51 88 84 90mjs@lif.dkMads Juul Sørensen on LinkedInMads Juul Sørensen on Twitter