En ny analyse fra Lif viser, at adgangen til lægemidler til sjældne sygdomme umiddelbart er forringet siden 2021.

I alt er 18 lægemidler til sjældne sygdomme blevet vurderet, siden den nye metode trådte i kraft. Heraf er 12 blevet afvist som standardbehandling – typisk med begrundelsen, at evidensen for effekt er for sparsom i forhold til prisen.

Til sammenligning blev 24 ud af 47 lægemidler til sjældne sygdomme anbefalet med den tidligere metode i perioden 2017-2021, syv lægemidler blev delvist anbefalet, og 16 blev ikke anbefalet.

Og netop af den grund var der også i den nye metodevejledning fra Medicinrådet et særligt kapitel om lægemidler med sparsomme data.

”Det har dog umiddelbart ikke løst de udfordringer, der er i forhold til at tage de godkendte lægemidler til patienter med sjældne sygdomme i brug,” siger hun og fortsætter:

”Derfor foreslår vi at bruge hele værktøjskassen, når disse lægemidler skal tages i brug. Modellen for betingede anbefalinger skal justeres, så den kan anvendes som redskab i de relevante sager. Derudover skal alternative aftaler i højere grad anvendes til at håndtere konkrete usikkerheder. Endelig bør Medicinrådet anlægge en mindre restriktiv tilgang til håndtering af usikkerhed,” siger Louise Broe.