Videre til indhold

Masterclass om vurdering af lægemidler til sjældne sygdomme

Flere og flere lægemidler retter sig mod meget små patientgrupper. Enten fordi der er tale om en meget sjælden sygdom, eller fordi der er tale om præcisionsmedicin.

Når et lægemiddel er målrettet behandling af en lille patientgruppe, kan det naturligvis også kun testes på en lille patientgruppe. Det gør det sværere at dokumentere effekten, hvis man stiller de samme krav, som man stiller til lægemidler, hvor der kan laves forsøg med meget store grupper af patienter.

Vær med

Tid: 22. januar 2021 kl. 13.00 – 15.00
Sted: Digitalt – klik på linket her under

Flere og flere af de lægemidler, der godkendes i Det Europæiske Lægemiddel Agentur, EMA, er godkendt på baggrund af forsøg i mindre patientgrupper, fordi det drejer sig om behandling af sjældne sygdomme, personlig medicin mv. Det sker for at sikre patienter adgang til nye effektive lægemidler ikke mindst på områder, hvor der i dag ikke findes nogen behandling.

At et lægemiddel af den type er afprøvet på en mindre patientgruppe, er ikke udtryk for, at de kliniske forsøg er dårligt gennemført, eller at EMAs markedsføringsgodkendelse er mangelfuld. Men ikke desto mindre er usikkerhed om effekt og omkostninger ved disse lægemidler en reel problemstilling, når man vurderer og anbefaler nye lægemidler i det danske sundhedsvæsen.

Formålet med denne masterclass er en åben drøftelse af, hvilke udfordringer der findes i vurderingen af lægemidler til sjældne sygdomme og små patientgrupper med henblik på mulighed for at stille spørgsmål og blive klogere og i forlængelse heraf, om der kan peges på eventuelle løsninger.

Moderator: Nynne Bjerre