Ny medicin til sjældne sygdomme er ofte vurderet på et sparsomt materiale. Det giver udfordringer både i forhold til godkendelse og ibrugtagning af ny medicin.
Derfor har en række eksperter og politikere reflekteret over, hvordan man, trods et sparsomt evidensgrundlag, kan sikre patienter med sjældne sygdomme behandling i fremtiden.
Ekspertpanelet består af:
- Steffen Thirstrup (Director, NDA Regulatory Advisory Board, adj. professor, Københavns Universitet)
- Jesper Kjær (chef for Lægemiddelstyrelsens dataanalysecenter)
- Jørgen Schøler (formand for Medicinrådet)
- Morten Freil (formand, Danske Patienter).
Politikerpanelet består af Stinus Lindgreen (R), Karin Friis Bach (R) og Liselott Blixt (DF).
