Debatindlægget er bragt i Medicinske Tidsskrifter 12-03-2025.
Danmark har potentiale til at blive førende inden for avancerede terapier, men vi mangler en klar strategi. Patientforeningen Modermærkekræft og Lif peger i fællesskab på tre skridt til at styrke ATMP’er i Danmark.
Af: Merete Schmiegelow, forperson i Patientforeningen Modermærkekræft og Camilla Lund-Cramer, sundhedspolitisk chef i Lægemiddelindustriforeningen
Avancerede terapier er mere end lægemidler – de er nye teknologier og repræsenterer et paradigmeskifte for sundhedsvæsenet med livsændrende potentiale for mange patienter. Men Danmark er kun i sin spæde start i brugen af avancerede medicinske produkter (ATMP’er).
Flere lande satser betydeligt på ATMP’er. I Danmark har vi brikkerne til at komme i front på området; Nationalt Genom Center, hospitaler i verdensklasse, en stærk life science industri og en stolt tradition for samarbejde med universiteterne. Men vi savner en ambitiøs politisk vision, der kan sikre, at de mange brikker samles til én solid infrastruktur.
Regeringen forventes at præsentere en strategi for personlig medicin til foråret. Det er en oplagt mulighed for at formulere en ambitiøs vision, der skal sikre, at Danmark bliver førende på ATMP’er.
Èn indgang for forskere, klinikere, virksomheder og patienter
ATMP’er adskiller sig fra konventionelle behandlinger ved at sammenflette produktion og behandling. Det betyder, at lægemiddelproducenter, klinikere, laboratorie-specialister, apotekere og patienter skal samarbejde tæt, og det stiller nye krav til planlægning, logistik, sikkerhed og infrastruktur.
Det er derfor positivt, at der i regeringens life science-strategi fra 2024 er prioriteret en flerstrenget indsats for ATMP’er, herunder et arbejde henimod oprettelse af ATMP Danmark – en organisation, der skal sikre én indgang for sundhedsvæsen, forskning, industri og patienter på ATMP-området. Det har vi i Lægemiddelindustriforeningen (Lif) Lif og Patientforeningen Modermærkekræft længe arbejdet for, og vi hilser regeringens indsats velkommen.
I den kommende strategi for personlig medicin skal ATMP Danmark styrkes yderligere for at accelerere en koordineret indsats, der gør Danmark til et mere attraktivt land for klinisk forskning og brug af ATMP’er i behandlingen af patienter.
Alternative aftaler fremmer innovation
Avancerede terapier er typisk engangsbehandlinger med sygdomdomsmodificerende og potentielt helbredende potentiale for patienterne. Der er ofte begrænset data og større usikkerhed omkring den langsigtede effekt sammenlignet med typiske lægemidler.
Men usikkerhed må ikke blive en barriere for, at små patientgrupper, herunder patienter med sjældne sygdomme kan få adgang til innovative behandlinger/avancerede terapier.
Vi ser alternative aftaler som en af de bedste løsninger til at dele risikoen mellem sundhedsvæsen og virksomhed. Alternative aftaler kan sikre, at sundhedsvæsenet udelukkende betaler, hvis behandlingen viser den forventede effekt over tid. Danmark har allerede erfaring med disse aftaler. Dem skal vi bygge videre på.
Bedre brug af sundhedsdata
Samtidig skal vi blive langt bedre til at bruge de sundhedsdata, vi har. En systematisk og kvalitetsmæssig tilgang til Real World Evidence (RWE) er vigtigt for at sikre et bedre grundlag for vurdering af og opfølgning på behandlingers effekt. RWE er særligt vigtigt for avancerede terapier, hvor data fra kliniske forsøg ofte er begrænsede.
Vi skal udnytte potentialet i RWE til at supplere Medicinrådets vurdering af avancerede terapier og til at danne grundlag for flere såvel alternative aftaler som betingede anbefalinger, hvor vi ved hjælpe af RWE kan bidrage til forbedre evidensgrundlaget. Derfor skal vi udarbejde standarder for, hvordan vi sikrer løbende opsamling af RWE, så vurderinger af lægemidler i Medicinrådet kan suppleres med systematisk og kvalitetsmæssig RWE.
Det handler grundlæggende om at sikre, at danske patienter får den bedste, hurtigste og mest effektive adgang til ATMP’er. Danmark har et unikt og stort potentiale til at lede denne udvikling netop nu. Det skal vi udnytte, før det konkurrencemæssigt bliver for sent. Vi håber, at der er politisk mod og vilje til at tænke stort.
