De bagvedliggende mekanismer for vurderinger af data i Medicinrådet blev onsdag eftermiddag belyst ved en række oplæg i Life Science-huset.
Kvalitet af data, brug af data og usikkerhed om data var nogle af de temaer, der blev taget under kærlig og grundig behandling, da Lif inviterede til temadag om Medicinrådets vurderinger i samarbejde med Medicinrådet onsdag i Life Science Huset.
“Der vil altid være usikkerhed i vurderinger. Uanset hvor mange fase 3-studier, man har lavet, så vil man ikke kende alle detaljer, når man tager behandlingen i brug i klinikken. Det er et vilkår,” sagde Rasmus Trap Wolf, senior manager i BMS.
“Så målet er ikke at fjerne usikkerheden i vurderingen, for det kan man ikke. Vores fælles mål er at håndtere det bedst muligt, og få det belyst bedst muligt. Og gøre det hurtigst muligt, fordi vi alle sammen gerne vil have effektiv medicin ud til patienterne hurtigst muligt,” fortsatte han.
Han havde desuden en anbefaling til rådsmedlemmerne:
“Vær gennemsigtig, specifik og tydelig i vurderingen af netop beslutningsusikkerheden i anbefalinger, og i det man kommunikerer ud. Så understøtter man også håndteringen af usikkerhed i fremtidige ansøgninger,” sagde han.
Også real world evidens var et emne, der fyldte:
“Det er ret hot, og der er stor interesse for at bruge det som en alternativ måde at skabe evidens,” fortalte Christian Dehlendorff, biostatistisk chefkonsulent i Medicinrådets sekretariat. Og med god grund, understregede han, for det rummer en række fordele, man skal blot også være bevidst om ulemperne.
Blandt fordelene pegede han på muligheden for at lukke evidenshuller ved at belyse interventioner, langtidseffekter og forskelle mellem patienter. Men også som ekstern validering i forhold effekt og sikkerhed og ekstrapolationer. Og desuden i sager, hvor det er eneste mulighed for komparator.
“Så selvom der er en masse fordele og avancerede metoder med brug af observationelle data, så er der stadig mange ulemper. Helt centralt er manglende randomisering, der kan give risiko for selektion og bias,” sagde han.
Alternative prisaftaler fyldte også på mødet. Eller specielle aftaler, som Dorte Gyrd-Hansen, professor i sundhedsøkonomi og medlem af Medicinrådet omtalte dem som:
“Jeg tror, det er en vej, vi bliver nødt til at gå. Der er for eksempel talt om ATMP’er. Vi kommer til at have små patientgrupper, hvor der er lav evidens, men også stort potentiale,” sagde hun og fortsatte:
“Og vi er alle enige om, at vi ikke vil tage dårlige beslutninger. Vi ønsker ikke at sige nej til noget, der kunne have effekt,” sagde hun og skitserede forskellige muligheder for at indgå aftaler med en form for risikodeling.
Fra Lifs side kvitterede koncernchef Ida Sofie Jensen med en stor tak for indsigterne:
“Vi har opnået en del af formålet i dag, som var at skabe forståelse for hinandens metoder, skabe dialog og i det hele taget indsigt i, hvad der foregår, og hvor man kan hente videre viden, og hvad der særligt vejer i beslutningen. Det er længe siden, jeg har hørt det så perspektivrigt, som i dag.”
