Log på

Fremtidens medicin: Genterapi


Der er lige nu over 7000 nye lægemidler under udvikling og mange af dem er helt nye og innovative behandlingsmetoder, der har potentiale til at revolutionere den måde, vi behandler alvorlige sygdomme på.

En af de nye behandlingsmetoder, som vi vil se inden for de næste fem til ti år, er genterapi.​

Med genterapi får vi mulighed for at behandle og endda helbrede gensygdomme, som i dag betyder dårlig livskvalitet for patienten og i nogle tilfælde dårlige overlevelseschancer.

Behandling med genterapi kan erstatte operationer eller livslang behandling, og sigter mod til at reparere den direkte årsag til den genetisk forårsagede sygdom ved at indføre genetisk materiale i patientens celler for at kompensere for de unormale eller defekte gener.

Blødersygdom er en sjælden og alvorlig, medfødt sygdom. En genfejl gør at kroppen ikke kan danne proteinet Factor IX, der er nødvendigt for at blodet kan koagulere. Og det betyder, at patienterne skal leve med risici for smertefulde indre blødninger og kraftige blødninger, når de kommer til skade. 

Genterapien angriber den direkte årsag til sygdommen: frisk DNA føres ind i cellerne for at kompensere for genfejlen, og så kan patienten selv begynde at danne det nødvendige protein.

Sådan virker behandlingen
Hvis blødersygdom ikke bliver behandlet får patienten før eller senere omfattende indre blødninger. 

Den nuværende behandling kan bestå af rutinemæssige indsprøjtninger hver tredje eller syvende dag hele livet, men allerede nu, i fase 1 og 2-forsøg, viser det sig at behandlingen med genterapi får patienternes Factor IX-niveauer til at stige med op til 41 procent. 

Det er nok til at transformere en alvorlig blødersygdom til mild form, og til at forbedre patienternes livskvalitet betragteligt. Håbet er at de kliniske forsøg på sigt vil vise, at sygdommen helt kan helbredes.

 
Kilder:
  • EFPIA
  • https://framtidsbranschen.nu/genterapi-kan-bota-eller-lindra-sjukdom/


Kontakt

Jakob Bjerg Larsen
Tlf +45 3915 0921

Chefkonsulent - Klinisk forskning og produktion

jbl@lif.dk